聚焦两会 | 全国政协委员蔡威积极建言献策，持续为罕见病群体发声

蔡威委员

建议提高罕见病患者对特殊医学用途配方食品可及性

2024年全国两会中，蔡威委员关注的一个提案是关于提高罕见病特医食品可及性的话题。在我国《第一、第二批罕见病目录》共207种罕见病中，有32种需使用特医食品，其中18种罕见病对特医食品的需求尤为紧急与重要。截止2024年2月，在目前国内已经批准注册证书的特医食品有179种中，针对苯丙酮尿症不同年龄段患者仅有三款进口特医食品获得产品注册证书。临床工作者面临的是患者能诊断但无相关产品或国外有但国内没有的困惑。

国家市场监督管理总局高度重视罕见病类特医食品注册审批问题，近年来多次对上海等省市相关医疗机构实地调研，了解苯丙酮尿症等多种罕见病的特医食品临床使用需求，探索构建罕见病特医食品应急审评机制，保障罕见病患者特医食品供应。已于2023年12月出台了优化罕见病类特医食品注册审批制度，这对罕见病患者是个福音，但具体落地转化为可及的产品还存在不少困难，为此蔡威委员建议如下：

一是建议进一步放宽罕见病类特医食品注册审批制度，对成熟的进口产品实行先有条件注册许可进口和临床使用，同时要求企业和临床医师使用中实时收集数据上报，以利统计汇总观察相关产品的安全性和有效性，为正式是否通过注册发证提供科学数据。

二是建议针对国内自主产品短缺，建立专门绿色通道，实行单独“排队”或优先审评，对前期工作扎实、可靠、科学的产品也可实施有条件批准、上市后临床效果跟踪评估及退出机制。此举有利于国内企业对罕见病产品的研发投入。

三是对从事罕见病产品研发的企业予以一定的财政政策支持，使企业既能承担社会义务，又能微利可图，这样有利企业可持续高质量发展。

建议完善罕见病药品

进口检验流程

长期以来，我国上市的大多数罕见病药物以进口为主，国内制药企业以及药品研发机构在罕见病的药物研发上还处于追赶地位。蔡威委员长期关注罕见病药品进口流程完善问题，这直接关系到罕见病患者用药的可及性。

自2018年4月1日起，进口化学原料药及非首次进口制剂不再逐批强制检验，口岸检验量下降90%以上。而大部分罕见病药品属于生物制剂，仍然需逐批进行检验，影响罕见病药品通关效率，增加了罕见病药品企业负担。为了缓解目前制药企业进口罕见病药品的负担，促进产业的发展和患者用药的可及性，为此蔡威委员建议：

1.优化罕见病药品检验抽检程序和抽检量

具体措施包括：（1）针对生物制品进口检验，明确对“罕见病药品”采用“一事一议”的方式予以支持；（2）建立罕见病药品进口便利化试点，基于风险原则制定针对罕见病药品的专项进口检验办法，通过减少检验批次、用关键指标代替全检、平行检验、适当减少样品数量等方式持续优化进口流程；（3）针对需求量小的罕见病药品，实施2倍量的标准（1倍检，0.5备，0.5留），通过签署协议将备样封存在企业，使剩余检验样品可以安全流入市场，在保证药品安全、有效、可控的情况下，更好地实现药品的可及性；（4）成立专门的罕见病药品管理办公室，集中负责孤儿药的进口审批、新药的注册审批及注册审批制度的制定，并对孤儿药的进口审批及注册审批实施差异化管理，加快新药进口和研发审批速度。

2.建立罕见病药品抽检补贴政策

针对我国罕见病药品进口抽检量大、企业支出成本多的问题，可以考虑设置罕见病药品抽检补贴政策，对抽检合格率高的企业给予一定的不局限于资金的奖励，以此激发企业对产品的重视度，使药品总体质量水平上升。

3.加强事后监管和上市后真实数据的收集评估

各级药品监管部门加强对进口药品的市场监督抽检，发现违法违规行为的，严格依法查处。注重上市后罕见病用药数据收集，确保罕见病用药安全。

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特殊医学用途配方食品